Novo medicamento aprovado pela Anvisa pode beneficiar grupo de pacientes com mutação específica
São Paulo, SP (outubro de 2025) – A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou recentemente a aprovação do medicamento ivosidenibe (Tibsovo®) para tratamento da Leucemia Mieloide Aguda (LMA)¹, tipo de câncer no sangue e medula óssea que causa sintomas como anemia, sangramentos, hematomas e infecções2. Disponibilizado pela farmacêutica Servier3 e disponível em comprimidos de uso diário, o medicamento faz parte de um novo perfil de tratamento que está revolucionando a Oncologia moderna: as chamadas terapias-alvo, direcionadas a pacientes com mutações genéticas específicas. As terapias-alvo são novas opções de tratamento além da quimioterapia ou radioterapia, e apresentam efeitos adversos geralmente mais toleráveis, podendo reduzir a toxicidade do tratamento e aumentar a sobrevida livre de progressão com mais qualidade de vida para o paciente.4 É caso do medicamento recentemente aprovado.
“Não é uma terapia citotóxica, ou seja, ele consegue diferenciar a célula doente de uma célula normal, isso dá ao paciente um perfil de segurança maior, preservando mais as células saudáveis quando comparado às quimioterapias convencionais”, explica Evandro Maranhão Fagundes, hematologista do Grupo Oncoclínicas e da Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH).
As terapias-alvo emergiram no mundo graças a avanços recentes em exames genéticos, possibilitando o desenvolvimento de terapias que atuam em alterações específicas. No caso dos pacientes com Leucemia Mieloide Aguda, cerca de 10%5 dos pacientes apresentam uma mutação no gene IDH1 R132, grupo que passou a contar com a nova opção terapêutica, conferindo prognóstico com risco favorável ao tratamento dos pacientes inelegíveis a quimioterapia intensiva, de acordo com a principal recomendação internacional.6 “Até então, os pacientes com essa mutação genética recebiam o mesmo tratamento de quem não tinha a mutação. E para aqueles que não eram elegíveis à quimioterapia intensiva e que não responderam aos tratamentos convencionais, não havia alternativas de tratamento. Por isso falamos que a terapia-alvo marca uma nova era na medicina oncológica”, afirma Fagundes.
No Brasil, o diagnóstico de mutações genéticas torna-se um desafio, pois os exames de mapeamento genético ainda não estão disponíveis no SUS nem pelos planos de saúde. Segundo Fagundes, esse é um gargalo que pode impactar as chances de sucesso do tratamento. “A LMA não é uma doença única, mas um conjunto de diferentes subtipos definidos por alterações genéticas e cromossômicas. Descobrir a mutação específica é o que nos permite indicar tratamentos mais direcionados e decidir se o paciente precisará de um transplante de medula óssea já no início do tratamento”, explica o especialista.
A leucemia mieloide aguda (LMA), tipo agressivo de câncer hematológico, responde por cerca de 20% a 30% dos casos de leucemia no Brasil. De acordo com estimativas do Instituto Nacional do Câncer (INCA), para o triênio 2023–2025 são previstos 11,5 mil novos casos de leucemia por ano no país, o que representa entre
2,3 mil e 3,4 mil diagnósticos anuais de LMA.7 A doença leva ao acúmulo de células imaturas, chamadas blastos, que dificultam a formação de glóbulos vermelhos, brancos e plaquetas, causando sintomas como fadiga intensa, maior risco de infecções e sangramentos. De rápida evolução, a LMA exige diagnóstico precoce e tratamento imediato, que pode incluir quimioterapia, terapias alvo e, em alguns casos, transplante de medula óssea.2
Outro obstáculo é a busca por doadores compatíveis quando o transplante é necessário. Embora o Brasil conte com um dos maiores registros de voluntários do mundo, a confirmação pode levar até dois meses, segundo Evandro Fagundes. A miscigenação da população, por outro lado, aumenta as chances de encontrar compatibilidade fora da família. “Quanto mais diverso for o banco, maiores são as possibilidades de sucesso. Campanhas para ampliar o número de cadastrados são essenciais”, conclui o especialista.
Referências
1. BRASIL. Ministério da Saúde. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 3.080, de 15 de agosto de 2025. Aprova a indicação do medicamento Tibsovo para o tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA). Diário Oficial da União: seção 1, Brasília, DF, 15 ago. 2025.
2. Instituto Nacional de Câncer – INCA. Leucemia. Brasília: Ministério da Saúde, 04 jun. 2022. Disponível em: https://www.gov.br/inca/pt-br/assuntos/cancer/tipos/leucemia. Acesso em: 08/10/2025.
3. SERVIER FARMACÊUTICA LTDA. Tibsovo® (ivosidenibe): bula para profissionais de saúde. [S. l.]: Agência Nacional de Vigilância Sanitária, [2025]. Disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/. Acesso em: 18 ago. 2025.
4. CHOI, H. Y. et al. Targeted Therapy for Cancers: From Ongoing Clinical Trials to FDA-Approved Agents — Efficacy, Safety, and Implications. Frontiers in Medicine, v. 10, 2023. DOI: 10.3389/fmed.2023.10487969. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10487969/. Acesso em: 19 set. 2025.
5. DANG, Lihua; YEN, Kenneth; ATTAR, Ehab C. IDH mutations in cancer and progress toward development of targeted therapeutics. Annals of Oncology, v. 32, n. 4, p. 520-538, abr. 2021. DOI: 10.1016/j.annonc.2021.01.070. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34006997/. Acesso em: 19 set. 2025.
6. Döhner H, DiNardo CD, Appelbaum FR, et al. Genetic risk classification for adults with AML receiving less-intensive therapies: the 2024 ELN recommendations. Blood. 2024;144(21):2169-2173.
7. INSTITUTO NACIONAL DO CÂNCER (INCA). Estimativas de leucemia no Brasil para o triênio 2023–2025. Disponível em: https://www.inca.gov.br. Acesso em: 10/01/2025
Material destinado a todos os públicos – M-NO-BR-202509-00056 – setembro 2025
